运动功能分子治疗,逆转帕金森的无法治愈

文/陈根

我们已经知道,帕金森疾病(PD)是一种进展性的、神经退行性的运动障碍类疾病,是由可以生成多巴胺的脑细胞缺失造成。虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现,但是直到21世纪,才对该神经退行性疾病的病因有了更多深入研究。

目前治疗帕金森病已经从经验阶段做到了有证据可循的时代,科学家们认为不久我们将有望看到预防或减缓此类疾病进展的新疗法出现。

近日,在《自然·化学生物学》杂志上,发布了一项最新的研究,来自哈佛大学和新加坡南洋理工大学的科学家们发现了两种分子,它们能促进帕金森病小鼠体内多巴胺的产生,并因此大大改善了它们的运动功能。

一类名为Nurr1的蛋白质,在多巴胺的产生和维持大脑中多巴胺的健康水平方面发挥着关键作用。该研究小组寻找到可能刺激Nurr1在帕金森病患者中发挥作用的一对前列腺素的 “分子对”。

前列腺素在人体中发挥着多种作用,帮助平滑肌和血管的收缩和松弛,以及帮助调节炎症。通过核磁共振和X射线晶体学研究,研究小组发现了两种–前体腺素E1(PGE1)和前体腺素A1(PGA1)–与蛋白质结合,增强了它们的活性。

通过在细胞和帕金森病活体小鼠模型上进行实验,证明了其潜在的神经保护作用。

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用PGE1/PGA1治疗小鼠,看到这些分子与Nurr1结合并激活了Nurr1,这反过来又导致了多巴胺分泌的明显增加。小鼠随后在运动功能方面表现出明显的改善,这是帕金森病严重程度的一个关键标志。

虽然这项研究还处于早期阶段,而且在这种方法可以转化为人类之前,还需要做更多的工作,但这项研究仍然意义重大。

神经系统疾病现正成为世界上致残的主要原因,帕金森患者和老年痴呆症患者,让社会成本随着更长寿的人群面临的各种脑病而增加,这将会对我们的社会产生严重的影响。一旦解决了一种神经退行性疾病,它将让我们对包括阿尔茨海默症在内的所有疾病都有深刻的见解。

随着科学研究的深入,治愈帕金森病未来可期,其他神经退行性疾病也将不断产生认知突破,医学的进步终将使我们终结帕金森病。

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这个人很懒,什么都没有留下~

  
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