临床研究是指对人类(健康人或病人)进行的所有研究。它侧重于提高对疾病的认识，开发诊断方法和新的治疗方法或医疗设备，以确保更好地治疗病人。
临床研究是规范化的，并要求遵循精确的研究方案，且仅在特定条件下才能实现。一个合格的临床研究需要满足以下5个条件：
- 以增加医学知识为目标；
- 由拥有资格的人开展；
- 采取一切必要措施保护那些被研究的人；
- 获得监管部门的批准，并符合所有必要的法律和道德；
- 征得参与研究人员的同意。
临床研究主要有两种类型：观察性研究（Observational studies）和临床试验（clinical trials）。
观察性研究通过对研究对象在自然状态下根据特定的特征分组后进行观察、记录，并对结果进行描述和对比分析而得出结论。
临床试验是一种根据研究方案利用已上市药物或安慰剂作为对照组的方式，对药物或其他医学治疗在受试者身上进行比较测试的过程。在临床试验中，研究者要先决定所要测试的疗法，例如药物或装置，再决定用哪种疗法与它比较，以及须要找哪一类型的病人来作为测试对象。治疗用药物的话要证明它能有效延长病人的生命、减轻特定症状或降低不良事件之发生以改善病人生活品质。
作为新药开发的一部分，临床试验分5个阶段进行：
第1阶段：首次人用
对应于该分子在人类中的首次给药。 它是在不受疾病影响的人（健康受试者）上进行的。 其目的是研究：
- 临床和生物学耐受性：允许定义生物体可耐受的最大剂量。
- 药效学：可以定义对生物的影响并确定具有治疗活性的最小剂量。
- 药代动力学：可以根据给药方式（口服，静脉内等）定义分子在体内的命运。
第2阶段：患者首次给药
对应于该分子在患者的首次给药。
第二阶段分为两个阶段（阶段2a和阶段2b）。
此阶段仅涉及少数人群，且治疗时间较短。
第3阶段：治疗效果
也称为“关键研究”，是该药物上市前的最后阶段。 这使得有可能在接近现实生活的条件下测量该分子的治疗功效及其耐受性。
在长期的治疗中，这一步骤涉及大量的病人。
给药条件接近未来药物的使用条件。
第4阶段：营销授权
在分子开发的不同阶段(从第一阶段到第三阶段)收集的所有数据，允许向国家药品和保健产品局提交销售授权申请。
获得授权后，该分子将被视为药物并投放市场。
第5阶段：监测和评估副作用
也称为“监视阶段”，在该阶段中，记录并分析副作用以评估患者的安全性。
长期（数年）对该药物的研究将可能发现罕见的不良反应或较晚发生的并发症。
